மரபணுக்கள் மற்றும் புரதங்களில் ஆராய்ச்சி திறந்த அணுகல்

சுருக்கம்

சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் சிகிச்சைக்கான வைரஸ் அல்லாத வெக்டர்கள்: சமீபத்திய முன்னேற்றங்கள்

பைசல் கைசர், அனும் ஹபீப், நூர் முஹம்மது மற்றும் ஜியா உர் ரஹ்மான்

மறுசீரமைப்பு நோக்கங்களுக்காக உயிரணுக்களில் பரம்பரைப் பொருட்களைப் பரிமாறிக்கொள்வது தரமான சிகிச்சை, பல்வேறு பரம்பரை நோய்களுக்கு வெகுமதி அளிப்பதில் ஒரு மாபெரும் உத்தரவாதத்தைக் கொண்டுள்ளது. சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸுடன் இன்னும் கட்டுப்படுத்தப்படாத மோனோஜெனிக் மற்றும் மல்டிஜெனிக் பிரச்சினைகளின் பரவலான நோக்கத்திற்காக தரமான சிகிச்சை கருவிகள் இப்போது பயன்படுத்தப்படுகின்றன. சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் என்பது சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் டிரான்ஸ்-ஃபிலிம் கண்டக்டன்ஸ் கன்ட்ரோலர் (சிஎஃப்டிஆர்) தரத்தில் ஏற்படும் மாற்றங்களால் ஏற்படுகிறது மற்றும் அதற்கேற்ப, தரமான சிகிச்சைத் துறையில் ஒரு மாதிரி நோய்த்தொற்றாக நிரப்புகிறது. ஆயினும்கூட, ஒரு சரியான கடத்தல் வாகனம், உற்பத்தி உள்செல்லுலார் கடத்தல் மற்றும் அதன் விளைவாக டிரான்ஸ்ஜீனின் போதுமான உச்சரிப்பு இரண்டிற்கும் உத்தரவாதம் அளிக்கிறது. மிக அடிப்படையான நிலையில், இரண்டு வகையான திசையன்கள் இப்போது வெவ்வேறு செல் எல்லைகளைக் கடக்கப் பயன்படுத்தப்படுகின்றன, அவை வைரஸ் திசையன்கள் மற்றும் வைரஸ் அல்லாத திசையன்கள் என விரிவாகப் பெயரிடப்பட்டுள்ளன. வைரல் திசையன்கள், பெயர் காட்டுவது போல, உயிரணுக்களில் பரம்பரைப் பொருட்களை மாற்றுவதற்கு மாற்றப்பட்ட தொற்றுகளைப் பயன்படுத்துகின்றன. பரம்பரைப் பொருட்களை நகர்த்துவதில் வைரல் வெக்டர்கள் அதிக முக்கிய செயல்திறனைக் கொண்டுள்ளன; எப்படியிருந்தாலும், அவற்றின் நச்சுத்தன்மை, நோயெதிர்ப்புத் திறன் மற்றும் சிந்திக்கக்கூடிய பிறழ்வு ஆகியவை அவற்றின் சரிசெய்தல் பொருத்தத்தை கேள்விக்குள்ளாக்குகின்றன. உண்மையில், வைரஸ் திசையன்களுக்கு மாறாக, கேஷனிக் பாலிமர்கள் மற்றும் லிப்பிடுகள் உள்ளிட்ட வைரஸ் அல்லாத திசையன்கள், பிற்பகுதியில் விருப்பங்களாகக் கருதப்படுகின்றன. இது அவர்களின் குறைவான நோயெதிர்ப்புத் திறன், குறைந்த நச்சுத்தன்மை மற்றும் மகத்தான அணு அரிக்கும் பகுதிகளை வெளிப்படுத்தும் திறன் ஆகியவற்றிற்கு வரவு வைக்கப்படலாம். தற்போதைய கணக்கெடுப்பில், தரமான கடத்தலின் போது நானோ கேரியர்களால் பார்க்கப்படும் வெவ்வேறு புற-செல்லுலார் மற்றும் இன்ட்ராசெல்லுலர் எல்லைகளை விரைவாகக் காண்போம். சிறிது நேரத்திற்குப் பிறகு, இந்தத் தடைகளைத் திறமையாகக் கடக்க இந்த நானோகேரியர்களில் செய்யப்பட்ட சமீபத்திய மாற்றங்களைச் சுட்டிக்காட்டுவோம், இது இந்த முறையில் CF மற்றும் பிற மோனோஜெனிக் நோய்களுக்கான சிகிச்சையில் அவற்றைப் பயன்படுத்த அனுமதிக்கும்.
பரந்த அளவிலான மனித நோய்களுக்கு தரமான சிகிச்சை முன்மொழியப்பட்டது, இருப்பினும் சிலருக்கு சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் (CF) போன்ற தாமதமான காலகட்டத்தில் 20 க்கும் மேற்பட்ட மருத்துவ ஆய்வுகள் முயற்சிக்கப்பட்டன. 10 ஆண்டு கால இடைவெளியைத் தொடர்ந்து, ஒரு ஏரோசோலிசபிள் வைரஸ் அல்லாத தர பரிமாற்ற நிபுணரின் மருத்துவ பூர்வாங்கங்கள் யுனைடெட் கிங்டமில் உள்ள ஆய்வாளர்களால் தாமதமாகத் தொடங்கப்பட்டுள்ளன. CF நுரையீரல் நோய்க்கான வெற்றிகரமான தரமான சிகிச்சைக்கான பகுத்தறிவு முறை மற்றும் முன்நிபந்தனைகளை இங்கே நாங்கள் ஆய்வு செய்கிறோம். கடந்தகால வைரஸ் அல்லாத தர சிகிச்சையின் ஆரம்பநிலைகள் ஆய்வு செய்யப்பட்டு, CF தரமான சிகிச்சைக்கான வைரஸ் அல்லாத திட்டங்களுக்கான சாத்தியக்கூறுகள் சிந்திக்கப்படுகின்றன. பிளாஸ்மிட் டிஎன்ஏ அணுவின் தேர்வு மற்றும் திட்டத்தில் தாக்கத்தை ஏற்படுத்தும் மாறிகள், மருத்துவப் போதுமான தன்மைக்கு குவிய முக்கியத்துவம் வாய்ந்ததாக இருக்கும், ஆய்வு செய்யப்பட்டு, உடனடி UK ப்ரீமினரிகளுக்குத் தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட வரையறையின் சாத்தியமான தகுதிகளை நாங்கள் சித்தரிக்கிறோம்.
சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் (சிஎஃப்) என்பது சிஸ்டிக் ஃபைப்ரோஸிஸ் டிரான்ஸ்மெம்பிரேன் கண்டக்டன்ஸ் கன்ட்ரோலர் (சிஎஃப்டிஆர்) தரத்தில் ஏற்படும் மாற்றங்களால் ஏற்படுகிறது, இது சிஏஎம்பி-இயக்கிய அயன் சேனல் ஆகும். 1989 ஆம் ஆண்டில் தரம் வெளிப்படுத்தப்பட்டதிலிருந்து CFTR வேலை பற்றிய எங்கள் நுண்ணறிவு நம்பமுடியாத அளவிற்கு முன்னேறியிருந்தாலும், CF ஆபத்தானது. CF என்பது பல உறுப்புக் கட்டமைப்பின் நோயாக இருந்தாலும், CF உடைய பெரும்பாலானவர்கள் டைனமிக் நுரையீரல் நோயால் பாதிக்கப்படுகின்றனர், இது இளமைப் பருவத்தில் இருந்து தொடங்குகிறது மற்றும் இடைவிடாத பாக்டீரியா மாசுபாடு மற்றும் எரிச்சலால் சித்தரிக்கப்படுகிறது. ஏறக்குறைய 90% CF நோயாளிகள் எந்த நிகழ்விலும் ΔF508 மாற்றத்தின் ஒரு நகலைக் கொண்டுள்ளனர், இருப்பினும்> 2,000 நோய்களால் ஏற்படும் மாற்றங்கள் நோயின் தீவிரத்தன்மையைக் கொண்டு வருகின்றன. இந்த மாற்றங்களை மாற்றும் வகுப்பு I இன் வகை மற்றும் முடிவைப் பொறுத்து ஆறு வகுப்புகளாகப் பிரிக்கலாம், கலவை இல்லை; வகுப்பு II, கறை படிந்த தயாரிப்பு; வகுப்பு III, போதிய வழிகாட்டுதல் இல்லை; மே 21-23, 2018 பார்சிலோனா, ஸ்பெயின் விரிவாக்கப்பட்ட சுருக்கம் தொகுதி,
மரபியல் மற்றும் மூலக்கூறு உயிரியல் பற்றிய 10வது சர்வதேச மாநாட்டில் இந்த வேலை ஓரளவு வழங்கப்பட்டது . 1, Iss. 1 2019 மரபணுக்கள் மற்றும் புரதங்கள் வகுப்பு IV இல் ஆராய்ச்சி, மாற்றியமைக்கப்பட்ட நடத்தை; வகுப்பு V, குறைந்த தொழிற்சங்கம்; மற்றும் வகுப்பு VI, விரைவான வருவாய். அது எப்படியிருந்தாலும், புதிய மாற்றங்கள் தனித்து நிற்கின்றன மற்றும் CFTR விளக்கம், புரதம் கையாளுதல் அல்லது புரத வழிகாட்டுதல் ஆகியவற்றை ஒன்றுக்கு மேற்பட்ட வழிகளில் தொந்தரவு செய்வதன் மூலம் ஒரு மாற்றம் ஒன்றுக்கு மேற்பட்ட வகைப்பாடுகளுக்கு பொருந்தலாம். தேர்ந்தெடுக்கப்பட்ட துகள் போக்குவரத்து பாதைகளை செயல்படுத்துவதற்கும், எரிச்சலைக் குறைப்பதற்கும், பாக்டீரியா நோயைத் தடுப்பதற்கும் அல்லது கொல்வதற்கும் திட்டமிடப்பட்ட மருந்தியல் முறைகள் நிகழ்வுகளின் மறுசீரமைப்பின் மாறும் பகுதிகளாகும். வினோதமான புரதத்திற்கான திறனை மீண்டும் நிலைநாட்டக்கூடிய பரிந்துரைகளை அங்கீகரிப்பதில் அசாதாரண உற்சாகம் உள்ளது. 2%-3% CF நோயாளிகளில் இருக்கும் CFTR கடத்தல் மாற்றம் G551D க்கான மருத்துவ பூர்வாங்கத்தில், ஃப்ரீக் புரதத்திற்கான திறனை மீண்டும் நிறுவுவதற்கான உத்தரவாதம் தாமதமாக அங்கீகரிக்கப்பட்டது [6]. எவ்வாறாயினும், சிறிய அணு ஆற்றல்கள் அல்லது திருத்திகள் போல அல்ல, ஒரு CFTR தர மாற்று அணுகுமுறை மாற்றத்தை ஏற்படுத்தும் நோயை சிறிதளவு கவனத்தில் கொள்ள பயனுள்ளதாக இருக்கும், மேலும் இது ஒரு தனிமையான பகுதியாகும், இது ஒரு பெரும் தொற்றுநோய்க்கான ஆழமான வேரூன்றிய மறுசீரமைப்பு செயல்முறையாகும். SCD உள்ள குழந்தைகளின் பெற்றோர்களின் எண்ணிக்கையில் குறிப்பிடத்தக்க பணம் தொடர்பான மற்றும் உணர்ச்சிகரமான எடைகள் அவர்களின் QoL இன் வெவ்வேறு பகுதிகளை பாதிக்கின்றன, அவை சமூக மற்றும் நிபுணர்களின் தனிப்பட்ட சாதனைகளால் பாதிக்கப்படலாம். மருத்துவர்கள் மற்றும் நல்வாழ்வு நிபுணர்கள், SCD உள்ள இளைஞர்களின் பெற்றோர்கள் மற்றும் குழுக்களின் QoL மீது கவனம் செலுத்த வேண்டும், நோய்க்கு ஏற்றவாறு அவர்களுக்கு உதவவும், அதனுடன் தொடர்புடைய மன மற்றும் பட்ஜெட் விளைவுகளைத் தோற்கடிக்கவும்.